（中央社記者陳婕翎台北5日電）罕見疾病藥物市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，每年上百萬費用非普通家庭可負擔，病友團體今天提出包含提升罕藥專款執行效率等6項建議、5大呼籲，改善罕藥給付困境。

截至2022年7月，台灣240種公告罕病中，通過罕藥認定者有95種藥品，當中61種罕藥獲得健保給付，治療37種罕病。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵今天在「苦等救命罕藥 病患尋活路的期待與挑戰」記者會提到，二代健保上路後，罕病用藥給付進入空前黑暗期，可用藥條件更趨嚴格。

甚至連通過給付數量也從86.8%降為47.6%，通過罕藥認定健保給付等待期從5.2個月變長到30.3個月。陳莉茵說，健保限縮罕藥給付條件，罕藥專款成長率卻停滯，2017至2021年的近5年健保罕藥支出成長率為10.36%，未執行預算總餘額為新台幣26.107億。

陳莉茵認為，觀察台灣健保給付罕藥程序中對醫療科技評估（HTA）報告解讀及運用失衡，不重視藥物能否改善患者生活品質，導致罕藥給付困境。事實上，每名罕病患者及家屬都只是想活得像個人，希望健保署看見病人價值，她一度哽咽，「難到我們只是一個數字？只是角力場的籌碼嗎？」

投入關懷罕病20年的罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑更直言，對罕病患者及家屬而言，20多年前的情境好像正在重演，明明就有可以停止惡化的罕藥，如基因治療能使用，卻要等待超過30個月才能通過認定給付，只能眼睜睜看著生命流逝，病患身體狀況不斷變差。

罕見疾病基金會提出6項建議、5大呼籲，其中都包含擴大病友參與，其他呼籲包含縮短罕藥審查時程、落實罕藥總額預算執行、多元評估療效、期待基因治療的曙光，希望政府能正視病患所關切的問題，一同為台灣的罕藥給付做更多的努力。

同時建議希望健保署明確化醫療專家會議機制，適當增加罕藥專款預算，效法各國改革罕藥給付程序，提升罕藥專款執行效率，優先給付創新罕見新藥，另盼醫藥品查驗中心（CDE）制定台灣罕藥HTA報告內容中呈現多元參考資訊。（編輯：陳政偉）1111005